Introduction et objectifs de l’étude
La sclérodermie systémique (SSc) est associée à une mortalité accrue. La proposition de thérapies intensives (autogreffe de cellules souches hématopoïétiques, CART-T cells, mais aussi réanimation) est licite pour des cas graves ou réfractaires, mais comportent des risques importants. La capacité d’identifier les patients qui présentent un risque élevé de décès dans un délai déterminé est de la plus haute importance. Ceci est essentiel pour justifier les risques associés à ces interventions et pour optimiser les résultats. L’objectif de cette étude visait à développer un score de risque simple et cliniquement applicable, pour prédire la mortalité à 5 ans des patients atteints de SSc. Le développement de ce score pourrait permettre l’identification plus précoce des patients à risque et faciliter l’évaluation de l’éligibilité aux thérapies intensives.
Méthodes
Utilisation des patients de la cohorte EUSTAR. Les patients ont été inclus entre 1995 et 2022, uniquement s’ils répondaient aux critères d’inclusion suivants :
-Diagnostic définitif de la SSc.
-Au moins une visite de suivi documentée.
-De plus, les patients ne devaient satisfaire à aucune des critères d’exclusion pour les thérapies cellulaires comme défini par les directives EBMT. Spécifiquement, les patients étaient exclus si : âge supérieur à 65 ans, crise rénale, fraction d’éjection ventriculaire gauche (FEVG)<40 %, DLCO<40 %, ou capacité vitale forcée (FVC) <45 %.
La survie était analysée selon la méthode de Kaplan-Meier. Un modèle de Cox multivariable avec LASSO adaptatif était construit, informé par l’opinion d’experts, les analyses univariées et la littérature. La performance du modèle a été évaluée à l’aide de l’indice de concordance, la zone sous la courbe (AUC) à 3 et 5 ans, et la calibration.
Résultats
Sur les 22 059 patients de la cohorte EUSTAR, 4 526 répondaient aux critères d’inclusion ; 138 sont décédés dans les 5 ans. Les patients décédés étaient plus souvent des hommes (28% vs 16%), plus âgés (53 ans vs 49 ans) et avaient une forme cutanée diffuse (dcSSc) (61% vs 35%) par rapport aux survivants.
Le score RESIST simplifiait incluait (Table 3 de l’article): le sexe masculin ; la forme dcSSc ; l’âge supérieure à 55 ans ; l’élévation de la protéine C-réactive ; les ulcères digitaux ; le score de Rodnan modifiée supérieur à 14 ; la fraction d’éjection ventriculaire gauche inférieure à 60% ; et la capacité de diffusion du poumon pour le monoxyde de carbone inférieure à 60%. Cela a permis aux patients atteints de SSc d’être répartis en 3 groupes en fonction des taux de survie à 5 ans : risque faible (score = 0), risque intermédiaire (score = 1-22) et à risque élevé (score>22) (Figure 2 de l’article).
Le modèle a montré une bonne discrimination à la fois dans les cohortes de développement et de validation (AUC :0,79 [0,77-0,79] et 0,78 [0,77-0,79], respectivement).
Conclusion
Le score RESIST prédit de manière fiable la mortalité précoce chez les patients atteints de SSc éligibles à la thérapie intensive et peut guider les décisions de traitement en identifiant ceux qui présentent un risque élevé de décès.
Message(s) clé
- Le score de risque RESIST est un score de mortalité pour la thérapie intensive développé pour prédire la mortalité précoce (<5 ans) chez les patients éligibles à des traitements cellulaires intensives.
- Le score RESIST intègre 8 données cliniques recueillies facilement : sexe masculin, âge–55 ans, SSc cutanée diffuse, C protéine réactive élevée, ulcères digitaux, score cutané de Rodnan modifié>14, fraction d’éjection ventriculaire gauche <60%, et capacité de diffusion
du poumon pour le monoxyde de carbone <60%.
- Le socre RESIST fournit un outil de stratification robuste pour les essais cliniques, en particulier
ceux qui évaluent de nouvelles thérapies immunomodulatrices ou cellulaires.
Table 3 : table entièrement issue de l’article
Figure 2 : figure entièrement issue de l’article
Veille Bibliographique pour le site GFRS – Résumé par Brigitte GRANEL– 20 /09/26
Référence Pubmed: Ann-Christin Pecher , Marouane Boubaya, Yannick Allanore , et al. Risk score for early mortality to stratify for intensive SSc therapy in the EUSTAR network: the RESIST score. Ann Rheum Dis 2026 Jun;85(6):1163-1171.
doi: 10.1016/j.ard.2026.01.016.