Introduction et objectif(s) de l’étude
La Sclérodermie systémique (ScS) est une maladie rare, aussi il est important de pouvoir colliger les données des patients dans de grandes cohortes. Le réseau de recherche EUSTAR (European Scleroderma Trials and Research) comprenant plus de 200 centres, permet d’intégrer les données longitudinales clinico-biologiques, immunologiques, les principales atteintes d’organes et le traitement des patients souffrant de ScS. Cette ressource permet une analyse descriptive de la population et la réalisation de projets cliniques spécifiques.
Méthode(s)
L’article propose une synthèse des principales conclusions issues de 41 publications à partir de la base de données EUSTAR, comprenant maintenant plus de 27000 patients dans le monde. Avec plus de 1000 nouveaux patients par an, ce registre continue d’informer la pratique clinique et la recherche avec des données de patients contemporaines et diverses.
Résultat(s) en ciblant le résumé sur la maladie pulmonaire interstitielle (PID)
La PID est un objectif central d’EUSTAR. Les données longitudinales de plus de 800 patients, montrent que la progression des PID est très hétérogène. Sur une fenêtre de 12 mois, un quart des patients ont une progression de la PID, mais seule une minorité de patients a montré une progression lors de périodes consécutives. La plupart des patients atteints de PID progressives (58%) présentent un schéma de déclin lent de la fonction pulmonaire, avec des périodes de stabilité/amélioration et de déclin, alors que seulement 8% montrent un déclin rapide et continu de la CVF. Les facteurs prédictifs les plus forts du déclin de la CVF sur 5 ans sont le sexe masculin, un score de Rodnan plus élevé et les symptômes de reflux/dysphagie.
La mortalité chez les 893 patients avec PID concerne 94 patients (10,5%) après un suivi moyen de 39 mois. La baisse absolue > 10% de la CVF dans les 12 mois est prédictive d’une diminution de la survie, tout comme le critère composite incluant la baisse >10% de la CVF ou une aggravation du score de Rodnan.
L’inflammation systémique joue aussi un rôle pronostique : les patients avec une CRP constamment élevée (5 mg/l dans 80% des visites) ont connu un déclin plus rapide de la CVF et 6 fois plus de mortalité à 5 ans, un effet atténué par le traitement immunosuppresseur.
Le sexe masculin est indépendamment associé au déclin plus important de la CVF et une faible survie.
La comparaison de l’utilisation du tocilizumab, rituximab, mycophénolate mofétil et cyclophosphamide dans SSc-ILD a trouvé des résultats similaires sur un suivi médian de 11 mois. Les données favorisent des stratégies de traitement personnalisées, soulignant soit une surveillance attentive et étroite dans les atteintes pulmonaires débutantes, soit le début d’un traitement immunosuppresseur chez les patients présentant une fonction pulmonaire modérément altérée. Les données ne soutiennent pas l’utilisation de la cortisone.
EUSTAR montre les écarts entre les critères d’éligibilité des études publiées sur la PID et la population en vie réelle, dont 67,7% ne rentre pas dans les critères de sélection, permettant de soutenir des approches plus pragmatiques pour les études futures.
Conclusion
EUSTAR est devenu un modèle de référence pour la recherche collaborative sur les maladies rares. Les orientations futures incluent intégrer les outils numériques, l’intelligence artificielle et élargir le rôle du registre dans la conception des essais cliniques et la médecine personnalisée.
Les données EUSTAR ont également été utilisées pour valider des outils de mesure de l’activité des maladies (EUSTAR Activity Index).
Message(s) clé
Article à lire dans son entièreté car d’autres atteintes viscérales sont présentées (peau, vasculaire, digestive…).
Veille Bibliographique pour le site GFRS – Résumé par Brigitte GRANEL – 18/02/26